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“上帝的剪刀”:基因编辑这个高科技疗法,能治所有的病?

DT财经2019-01-15 14:22:48


今年8月,中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验来治疗肺癌。但从实验到真的造福人类,前路漫漫。



“基因编辑”第一次成功:白血病女孩被治愈



照片上这个英国女孩叫莱拉,在她出生后14周,便被诊断患有白血病。


化疗和骨髓移植均以失败告终,医生劝她的父母放弃,但他们选择接受了一项尚在研究中的新疗法。


医生修改了一名健康捐赠者提供的免疫细胞,并注入莱拉的体内。两个月后,莱拉体内的癌细胞被完全清除。


虽然确定她是否完全康复,还需要一至两年的观察,但这一成果足以得到全世界的瞩目。她也成为世界上第一个接受这一治疗手段的患者。


医生使用的技术是基因编辑


不要以为这项技术目前前沿到中国人无法涉足。7月21日,《自然》杂志官网发出消息:

8月,中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验治疗肺癌,试验将由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行。

这个如此牛掰的技术究竟是何神物?


这个牛掰技术,被称为“上帝的剪刀”


基因编辑,就是对最基本的遗传单位——基因直接进行设计和修改,属于当今生命科学界最炙手可热的科技。


CRISPR-Cas9技术,则是让原本高大上的基因编辑变得更接地气,它廉价、迅速且便于操作,使它迅速席卷了全世界的实验室。客观上,直接拉近了高水平团队与普通研究者间的距离,让科学研究不再需要求着各种基金会“拼爹”。


CRISPR意为“短回文重复序列”(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats),是指原核生物免疫系统中使用的DNA。原核生物免疫系统依赖Cas9酶并引导找到有问题的基因片段,将其剪切出去。Cas9是唯一一种能与CRISPR系统工作的酶,研究人员发现它是最准确和有效的手段。


看不懂?DT君翻阅资料,询问业内人士,用一句话和一张图,让你大致明白一点,CRISPR-Cas9技术其实就是:

将基因中有问题的部分,用一把名叫Cas9的“剪刀”来咔嚓掉。



出于这一形象的比喻,很多人也把这项可能改变人类的技术,称之为“上帝的剪刀”。目前,除了幸运的小莱拉之外,这项技术也已经在快速检测寨卡病毒、去除猴子身上的艾滋病毒等领域上获得成功。


华西医院将进行首次针对肺癌的临床实验


在华西医院的即将开始的这次临床实验中,卢铀的团队会从招募患者血液中采集一种免疫细胞,然后使用CRISPR-Cas9技术,去掉患者淋巴细胞中的PD-1基因。经过基因编辑的细胞会在实验室进行培养增殖,然后回输到患者的血液中。


改造后的细胞将在患者体内巡视。研究团队希望,改造后的细胞可以对癌细胞发起攻击。


但卢铀教授坦言:

这项研究仅仅是评价治疗安全性。距离是否有效,或是否能在临床广泛使用,还有很长距离。还有许多未知因素,需要观察和解决。

这项即将进行的临床试验,计划招募10名受试者,全部为晚期肺癌患者,且必须是转移性非小细胞肺癌并经化疗、放疗或靶向治疗等标准治疗后无进展的患者。


“肺癌是我国发病率增长最快和死亡率最高的恶性肿瘤之一。”卢铀说,这是首选肺癌进行试验的原因。


统计显示,中国最致命的五大癌症依次是:肺癌、胃癌、肝癌、食道癌、大肠癌,这五种癌症的致死人数占到总体的四分之三。



而肺癌的存活率最低,中国的仅为16.1%,美国的也只是17%。



入组受试者将分别接受8周到3个月的治疗,而对于安全性的监测将在整个临床试验过程中持续进行。整个I期试验,预计会长达一年或以上。在安全性良好或者可以接受的情况下,研究小组会考虑其他种类肿瘤的试验。


这项技术存在诸多伦理监管风险


目前,国际上的科学家已经试图采用CRISPR-Cas9基因组编辑技术治疗肌营养不良、镰刀形细胞病、并通过改变精子细胞治愈男性不育问题,并试图在猪身上培育可移植的人体器官。


看起来形势一片大好,但一些科学家仍旧担忧,该领域的突飞猛进没给我们足够时间去探讨这类实验可能引起的伦理问题和安全隐患。他们甚至觉得,上帝的剪刀根本是一把“魔剪”。


2016年4月,一则科学家利用CRISPR改造人类胚胎的新闻,把这一问题推向了风口浪尖。尽管他们使用的胚胎无法发育成婴儿,但这则报道仍然引发了激烈争论,这些争论包括是否应该应用CRISPR对人类基因组进行可遗传的改造,或者该怎样进行此类改造。


还有其他方面的担忧。有些科学家希望能有更多的相关研究来探索该项技术是否会造成意外的、可能有害的基因组改变,另一些则担忧改变有机体可能会扰乱整个生态系统。


美国情报界更是将CRISPR视为一种对国家安全的威胁。国家情报总监詹姆斯·克拉珀(James Clapper)将“基因编辑”列入了“大规模杀伤性与扩散性武器”威胁清单中。


而在我国,情况更是不容乐观,中科院院士周琪表示,基因编辑上存在大量监管空白比如说,基因编辑技术可以不涉及外源基因导入,直接改良家畜经济性状,那么利用这类技术获得的“种畜”,其转化应用应该如何监管?


看起来,这把“剪刀”还得经过一段漫长的时间,才能真正造福人类。


文 | 王越(wangyue@dtcj.com)

图 | 赵芸

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